Članovi naučnog odbora SMA, službenici Ministarstva i udruženja SMA prisustvovali su radionici o trenutnim tretmanima kičmene mišićne atrofije (SMA), koju je organizovalo Ministarstvo zdravlja metodom video konferencije.
Članovi naučnog odbora SMA podijelili su podatke o SMA lijekovima koji su korišteni na sastanku. Pored toga, održali su prezentacije o najsavremenijim naučnim studijama o mogućoj genskoj terapiji, koje su nedavno došle do izražaja.
U prezentacijama naučnog odbora; donedavno, bez ikakvog liječenja SMA prvi put 2016. godine kada je lijek izašao, Turska je iste godine izrazila da lijekovi u svijetu kao jedna od prvih zemalja svi pacijenti sa SMA tip 1 imaju pristup besplatnoj ponudi. Takođe je naglašeno da nedugo nakon toga, naši pacijenti tipa 2 i tipa 3, koji su blaži oblici bolesti, a koji nisu obuhvaćeni opsegom refundacije većine svjetskih država, imaju besplatan pristup lijeku u našoj zemlji.
Ističući da tvrdnje da ovi pacijenti nemaju liječenje i da će umrijeti ako ne dobiju gensku terapiju do druge godine ne odražavaju istinu, Naučni odbor podijelio je sljedeće informacije:
„Naši SMA pacijenti, čija je evaluacija aplikacije završena, i dalje imaju koristi od tretmana za koji se zna da je efikasan i nuspojava i koji se uspješno primjenjuje u našoj zemlji.
Podaci o genskoj terapiji, koja je nedavno razvijena i koja je na dnevnom redu, naš je naučni odbor odmah i pomno ispitao, kao u prvom procesu. Samo u posljednja 2 mjeseca, naš se naučni odbor okupio 5 puta i ispitao podatke o lijeku.
Dokazi objavljeni u naučnim platformama o efikasnosti genske terapije još uvijek nisu dovoljni i nema dokaza da je superiornija od trenutno primijenjene terapije. Neke studije zabilježile su ozbiljne nuspojave, posebno zatajenje jetre i nizak broj trombocita (tendencija krvarenja).
Pored toga, kao dio postupka primjene genske terapije, imunološki sustav mora biti suzbijen najmanje jedan mjesec, posebno kod nekih pacijenata veće tjelesne težine, ovaj proces može trajati i do 1 godine. Kod naših ionako krhkih SMA pacijenata tipa 1 infekcije i suzbijanje imunološkog sistema predstavljaju veći rizik, a tok bilo koje bolesti može biti fatalan bez obzira na bolest. "
Članovi naučnog odbora, uzimajući u obzir sve ove naučne podatke; Izjavio je da primjena genske terapije za sada nije pogodna i da će se pratiti razvoj na osnovu toga što su postojeći podaci nedovoljni u pogledu odnosa koristi i štete, što se već primjenjuje tretman s poznatom efikasnošću, a imunosupresija tokom izbijanja Covid-19 može povećati rizik od smrti.
Naučni odbor SMA saziva se svakog mjeseca kako bi pratio razvoj novih alternativa liječenja. NVO i porodice se redovno informišu.
Budite prvi koji će komentirati